За терапией — в суд
Муковисцидоз — тяжелое генетическое заболевание, когда жидкости в организме очень густые, постепенно поражаются многие органы. Особенно страдают легкие. В мире появилась инновационная таргетная терапия муковисцидоза. Она восстанавливает работу белка, ответственного за нормальное увлажнение слизистых оболочек.
Существует уже четыре таких препарата. «Трикафта» считается одним из самых эффективных. По словам врачей, этот препарат может помочь 90% больных муковисцидозом. В России лекарство не зарегистрировано. Для детей его закупает фонд «Круг добра».
Мария Лазутина
Взрослым «Трикафту» должен покупать регион на свои средства. В подавляющем большинстве случаев после назначения лекарства взрослым пациентам приходится подавать в суд на Минздрав региона, чтобы препарат купили. «В год у меня проходит около ста таких судов для пациентов с муковисцидозом», — говорит юрист Мария Лазутина.
Стоимость годового курса «Трикафты» — около 27 миллионов рублей. Патент на лекарство действует до 2038 года. Но Аргентина не входит в список стран, подписавших обязательство соблюдать патентное право. Там производят дешевые аналоги препаратов, которые находятся под патентной защитой. Продаются они, как правило, в Латинской Америке.
Одно из таких лекарств — «Трилекса» — недавно появилось на российском рынке.
«Возьмите препарат подешевле»
У Валерия из Хакасии муковисцидоз. В декабре 2022 года врач предложил ему попробовать лекарство «Трилекса». Новый препарат могли дать пациенту бесплатно.
— Я согласился. Фонд «Кислород» предоставил мне это лекарство на два месяца, — рассказал Валерий «Правмиру». — Там же я познакомился с юристом Юрием Ратовым. Подумал, что он имеет отношение к фонду. Ратов предложил мне помочь с документами, которые нужно подать в Минздрав Хакасии, чтобы мне закупили лекарство. Рассказывал, что «Трилекса» очень хороший препарат. Мол, его все пьют и все нормально. И что «Трилекса» дешевле, чем «Трикафта», поэтому ее легче завезти в страну.
Почти три недели Валерий принимал «Трилексу». «Через неделю по потовым пробам ничего не изменилось, по самочувствию — вроде мокрота пожиже стала. Но еще у меня сыпь на коже по всему телу появилась. Возможно, это побочка», — отмечает он.
Затем врачебный консилиум назначил Валерию «Трикафту». Минздрав объявил аукцион на ее закупку.
— И как только стало известно, что покупают «Трикафту», мне начал звонить этот юрист и говорить, чтобы я все менял на «Трилексу», писал заявление. Я говорю: «Зачем? Я хочу оригинальный препарат пить. “Трилекса” — что-то новое, про нее ничего не известно, а про “Трикафту” все знают, что она работает». И вдруг компания «Фармстор» подает заявление в ФАС о приостановке торгов на закупку мне «Трикафты» (есть в распоряжении редакции. — Примеч. авт.). Потому что они вроде как могут дешевле препарат предложить. И к их заявлению приложены мои документы от федеральной врачебной комиссии, которые я передавал этому юристу. Тут я понял, что это юрист не от фонда, а от фармкомпании. И теперь он с помощью моих документов остановил торги на закупку мне оригинального препарата.
В конце этой недели «Фармстору» отказали в удовлетворении жалобы и Валерию все-таки закупили оригинальный препарат.
Продают только в России
В 2021 году аргентинская компания Gador произвела дженерик «Трикафты» под названием «Триксакар». Препарат получают 650 пациентов в Аргентине, проходят клинические исследования. Стоимость «Триксакара» на год — около 1,6 миллиона рублей. Это почти в 17 раз дешевле «Трикафты». Gador не решились заходить в Россию со своим дженериком, так как в стране действует патентное право и пациенты получают «Трикафту», по словам врачей.
Аргентинская компания Tuteur оказалась не такой щепетильной. В 2021 году она произвела дженерик «Трикафты» (некоторые врачи утверждают, что это дженерик «Триксакара») — «Трилексу». Препарат не продается ни в Аргентине, ни в других странах Латинской Америки, только в России, согласно сайту компании. Какое-то время там было написано, что «Трилекса» произведена исключительно для России, но потом это сообщение исчезло. Однако сохранились скриншоты (есть в распоряжении редакции. — Примеч. авт.).
О «Трилексе» не может ничего сказать аргентинский врач Алехандро Теппер, глава департамента Пульмонологического центра детского госпиталя Рикардо Гутьерреса в Буэнос-Айресе, главный специалист по муковисцидозу в столице Аргентины.
— Я знаю, что «Трилекса» распространяется в России. Но у меня нет о ней никакой информации, так как «Трилекса» не одобрена к применению в Аргентине и не зарегистрирована в нашей стране, — сообщил Алехандро Теппер «Правмиру». — Процедуры, которые должна пройти «Трилекса» для одобрения к применению, назначены на сентябрь 2023 года.
Основная претензия к «Трилексе» — врачи и пациенты нигде не могут найти данные о клинических исследованиях на эффективность, безопасность и эквивалентность, которые должен проходить препарат. Tuteur просто не отвечает на запросы пациентских организаций выслать результаты подобных исследований. На запрос «Правмира» компания также не ответила.
Наталья Каширская. Фото: mukoviscidoz.org
— Я таких исследований не нашла, их нет среди доступной литературы в интернете, — говорит Наталья Каширская, профессор, доктор медицинских наук, президент Всероссийской ассоциации для больных муковисцидозом. — Я специально занималась тщательным поиском по всем ресурсам. Мне не удалось найти никакой официальной информации о клинической эффективности и безопасности применения препаратов фирмы Tuteur. Следует сказать, что в самом конце 2022 года появились сведения о закупке «Трилексы» и еще двух препаратов этой же компании для пациентов с муковисцидозом в Казахстане. Возможно, скоро появятся какие-то новости от наших коллег из Алматы. Данных об исследованиях биоэквивалентности «Трилексы» и оригинального препарата фирмы Vertex в доступных российских и зарубежных источниках обнаружить нам не удалось (включая официальный сайт компании Tuteur). Фирма Tuteur через своих представителей в компании МИК также не предоставила информации о таких исследованиях.
Станислав Красовский
Существует международное пациентское движение — Vertex save us. Его участники борются за то, чтобы компания Vertex, которая производит «Трикафту», пересмотрела патентное право для стран с малым доходом, а также за возможность производства дженериков «Трикафты». Пациентское движение тщательно изучает все дженерики, произведенные в обход патентного права. Этому международному сообществу также, по словам врачей и пациентов, неизвестна «Трилекса».
— Иностранных публикаций от Tuteur о «Трилексе» я не видел, — говорит Станислав Красовский, врач-пульмонолог, старший научный сотрудник лаборатории муковисцидоза и ученый секретарь Научно-исследовательского института пульмонологии Федерального медико-биологического агентства. — Требования к дженерикам, конечно, другие, чем к оригинальным препаратам. У них должны быть исследования по биоэквивалентности, а не вся палитра клинических исследований, которые проходят оригинальные препараты.
Нулевой пациент
Светлана Белоусова. Фото: bf-kislorod.ru
Впервые пациенты из России попробовали «Трилексу» два года назад, рассказывает Светлана Белоусова, координатор проектов фонда «Кислород». Но тогда ее не удалось официально ввезти в Россию.
Летом у фонда «Кислород» появился 21-летний подопечный из Костромы в критическом состоянии. Его привезли из региональной реанимации в Москву, пролечили и отправили обратно. Фонд дал ему с собой антибиотики. Но дома ему стало еще хуже.
— Пациента в реанимобиле снова привезли в Москву. Врачи, которые его сопровождали, сказали: «Давайте будем честными, мы больше мальчика в таком критическом состоянии не довезем». Я тогда заходила к пациенту в палату — он выглядел как кучка костей под одеялом. Единственный шанс у него был — таргетный препарат. И дистрибьютор «Фармстор» предложил нам «Трилексу», но мы отказались ее покупать. Потом предложили часть отдать даром, а часть продать. Но мы не сошлись в цене. Тогда они решили просто подарить какую-то часть лекарства для этого мальчика. Мы на это согласились. Результат — мальчик задышал сам.
В это же время фонду предложили в подарок еще несколько упаковок «Трилексы». «Кислород» согласился, потому что с «Трикафтой» были перебои из-за сложностей с логистикой.
— «Фармстор» предлагал нам «Трилексу» с обещанием, что не будет выходить на аукционы в те регионы, где уже есть «Трикафта», что они просто выделяют препарат тем, у кого нет сейчас шансов добиться «Трикафты». Что на «Трилексу» будет низкая цена. Поэтому мы на это подписались. Но все оказалось не так, как нам обещали, — говорит Светлана Белоусова.
После того, как умирающий мальчик из Костромы получил «Трилексу» в подарок, 12 октября состоялся суд, который обязал региональный Минздрав закупить лекарство для него, но без конкретного наименования по международному непатентованному наименованию (МНН).
Костромской Минздрав 26 декабря 2022 года закупил «Трилексу» для этого пациента у единственного поставщика за 1 миллион 490 тысяч рублей. А на следующий день был объявлен аукцион на закупку препарата, на котором снова победила «Трилекса». Ведомство закупило 810 таблеток за 12 миллионов 734 тысячи рублей. Это курс на 9 месяцев. То есть стоимость упаковки на месяц — 1,4 миллиона. Чуть меньше стоимости годового курса дженерика «Трикафты» — «Триксакара».
Дистрибьютор «Трикафты», компания Sanofi подала в Костромской ФАС жалобу на нарушение патентного права (есть в распоряжении редакции. — Примеч. ред.), но ФАС отклонила жалобу.
— Нам предлагали препарат по 660 тысяч рублей в месяц, — рассказывает Светлана Белоусова, координатор фонда «Кислород», — потом — уже по 900 тысяч рублей в месяц. На региональные торги они вышли еще дороже. На федеральном уровне разница с «Трикафтой» в цене очень незначительна.
Шесть регионов уже закупили «Трилексу»
В Новосибирске 10 января закупили годовой курс «Трилексы» за 23 миллиона рублей. Аукцион начинался с суммы в 27 миллионов рублей. По этой цене можно было закупить оригинальный препарат — «Трикафту», но «Фармстор» вышел с «Трилексой» по цене на 4 миллиона ниже и по правилам торгов, где выигрывает наименьшая стоимость, победил.
Однако пациентка, для которой закупили «Трилексу» в Новосибирске, не забирает ее со склада производителя. Она не понимает, откуда взялся этот препарат в Новосибирске, так как не подписывала согласие на его закупку, что необходимо при ввозе в Россию незарегистрированного препарата.
Галина Коренева. Фото: mukoviscidoz.org
— Этой пациентке федеральный врачебный консилиум дал заключение на закупку именно «Трикафты», — рассказывает Галина Коренева, председатель новосибирской региональной организации больных муковисцидозом «Ген милосердия». — Но наш региональный Минздрав выставил торги по международному непатентованному наименованию. Победила «Трилекса». Для нас это был шок. Про «Трилексу» же никто нигде ничего не знает, про нее нет никаких публикаций о качестве, и вот ее покупают за огромные бюджетные деньги. Я не понимаю, как «Трилексу» для нашей пациентки ввезли в Россию. Потому что новосибирский Департамент здравоохранения должен был обратиться за разрешением на ввоз в Минздрав РФ и приложить согласие пациента. А она не давала согласия. Мы написали письма в Генеральную прокуратуру, Следственный комитет, в Торговую палату, в Росздравнадзор с просьбой, чтобы нам объяснили законность ввода в гражданский оборот незарегистрированного препарата «Трилекса». А Минздрав пусть объяснит законность выдачи разрешения на ввоз этого препарата.
«Трилексу» уже закупили в Новосибирской области, Саратовской области, Мурманской области, Ямало-Ненецком автономном округе, Ростовской области.
— Ситуация очень трагичная, потому что неизвестно, что будет с этими пациентами, — считает Галина Коренева. — Что бы с ними ни случилось — ответ будет один: «Вы погибли от муковисцидоза». Как можно неизвестный и никем в мире не опробованный препарат широко применять на российских пациентах. Это же не просто таблетка, а генный корректор, он воздействует на каждую клетку организма.
«Тревогу пациентов можно понять»
В России сейчас параллельно с закупкой регионами препарата проводятся клинические исследования «Трилексы». Теоретически должно быть сначала второе, потом первое, говорят врачи, но реальность другая. Клинические исследования проводит Станислав Красовский, врач-пульмонолог, старший научный сотрудник лаборатории муковисцидоза Научно-исследовательского института пульмонологии Федерального медико-биологического агентства.
— Сейчас идет исследование, впечатления от препарата приятные, — говорит Станислав Красовский. — Я пытаюсь понять, что это за препарат. Нужно понимать, что таргетная терапия существеннейшим образом улучшает общий прогноз муковисцидоза. Таргетная терапия пока представлена одной фирмой. Есть препарат «Трикафта» фирмы Vertex, у которого бессовестно закручена цена. При этом препарат — золотой стандарт и лучший для муковисцидоза, вопросов к этому быть не может. У него потрясающие клинические эффекты.
Успехи лечения муковисцидоза в нашей стране намного скромнее, чем в Европе или Америке в том числе за счет того, что у нас нет доступной таргетной терапии, отмечает врач-пульмонолог. Пациентов до 18 лет обеспечивает «Трикафтой» фонд «Круг добра». А среди взрослых есть постоянный дефицит и нехватка таргетной терапии.
— Если бы появился препарат, который работал бы так же, как «Трикафта», и стоил бы в разы дешевле, то с точки зрения и врачебной, и общечеловеческой было бы неплохо, — говорит Станислав Красовский. — Особенно в условиях того, что сейчас препараты Vertex представляют страну, недружественную России, и это сотрудничество сегодня может быть, а завтра нет. Тревогу пациентов, которые сейчас принимают оригинальный препарат и опасаются нового дженерика, конечно, можно понять. Она естественна. Но нельзя забывать, что есть брешь в таргетной терапии. И один из путей ее закрыть — этот дженерик, если он покажет свою эффективность и безопасность и если его цена будет отличаться от оригинального препарата ощутимо — в два или хотя бы в полтора раза.
Если препарат «Трилекса» не покажет свою безопасность и эффективность, то никаких преференций этому препарату не будет, — продолжает Станислав Красовский. — Их и сейчас нет. Просто дистрибьютор «Фармстор» ведет себя достаточно дерзко. Они начинают внедряться в аукционы, где есть заключение врачебных комиссий на закупку оригинальных препаратов. Меня лично как врача и медицинское сообщество вообще эта, так скажем, дерзость пугает. Я этого не одобряю.
Есть огромная страна Россия, которая не покрыта таргетной терапией. Подделку молекулы «Трикафты» сделать несложно, ее сделали и хотят заработать деньги, все. Но, с другой стороны, есть медицинская, научно-исследовательская попытка понять сейчас — препараты «Трикафта» и «Трилекса» взаимозаменяемы или нет. Я могу со своей стороны обещать как врач — исследование на препарат будет максимально объективное, если будет ощущение какого-то подвоха, то исследование прекратится, — заключает старший научный сотрудник лаборатории муковисцидоза НИИ пульмонологии ФМБА.
Фото: spiporz.ru
Фонд «Кислород» считает ситуацию тревожной. И сейчас принимает решение, как быть дальше.
— Еще восемь наших подопечных готовы обеспечить «Трилексой», — говорит Светлана Белоусова, координатор проектов фонда «Кислород», — мы думаем, есть ли смысл или ребятам проще направить усилия на получение «Трикафты». Поведение дистрибьютора «Трилексы» странное. Это тяжелый этический вопрос. В этом списке из восьми человек есть кто-то сохранный, он может дождаться другого лекарства, а есть один-два человека, за которых я очень переживаю. Это война фарм, мы здесь мелкие сошки.
Пациентские сообщества опасаются, что «Трилекса» вытеснит оригинальный препарат из России. Ведь если она будет постоянно побеждать на аукционах с немного отличающейся от оригинального лекарства ценой, Vertex может просто уйти, учитывая, что патентное право компании уже грубо нарушено.
— Мне сложно сказать, кто будет отвечать, если с пациентами, которые начали принимать сейчас «Трилексу» в России, что-то случится, — замечает Наталья Каширская, профессор, доктор медицинских наук. — Теоретически, отвечать должен тот, кто препарат назначил. В России получение незарегистрированных препаратов оформляется врачебным консилиумом по международному непатентованному наименованию. И уже по этому назначению регион проводит аукционы, на которых побеждает «Трилекса» с наименьшей ценой. Как такое стало возможно? Это уже вопрос, на который я затрудняюсь ответить.
«Правмир» обратился за комментарием к дистрибьютору «Трилексы», компании «Фармстор». Но пока ответа не получил.