Минздрав разработал документ, который предусматривает создание фонда для поддержки детей с редкими заболеваниями. Минздрав направил в правительство список заболеваний, лечение которых мог бы профинансировать фонд. В список вошли 30 заболеваний и более 40 лекарственных препаратов.
Данный список должны будут обсудить на экспертном совете фонда. В список вошли такие болезни, как синдром короткой кишки, нейробластома, болезнь Помпе, спинальная мышечная атрофия, миодистрофия Дюшена.
Согласно проекту, основной целью деятельности фонда является дополнительное финансовое обеспечение оказания медпомощи детям с тяжелыми жизнеугрожающими и хроническими заболеваниями. Медпомощь будет оказываться в том числе за рубежом. В частности это включает в себя закупку лекарств и медизделий, в том числе не зарегистрированных в России, а также технических средств реабилитации, которые не входят в федеральный перечень реабилитационных мероприятий, технических средств реабилитации и услуг, предоставляемых инвалиду.
В проекте указа говорится, что председателем правления нового фонда станет протоиерей Александр Ткаченко.
Законопроект о прогрессивном налоге, по которому люди с заработком выше 416 тысяч рублей в месяц будут платить 15% НДФЛ, а не 13%, Госдума одобрила в первом чтении.
Людей с доходом более 5 миллионов рублей в год в России немного. По данным Росстата, зарплаты выше 3 млн рублей получают около 500 тысяч человек, а больше 5 млн — еще меньше. Их налоги и должны спасать жизни детям.
Согласно законопроекту о повышении НДФЛ, мера «направлена на создание дополнительного источника финансовых средств на лечение детей с тяжелыми жизнеугрожающими и хроническими заболеваниями, в том числе редкими (орфанными) заболеваниями». Предполагается, что благодаря повышению налоговой ставки для богатых бюджет получит 60 млрд рублей в следующем году, 64 млрд в 2022-м и 68,5 млрд — в 2023-м.
Закупать детям лекарства за счет средств пока не существующего фонда должны уже в январе 2021 года. Сейчас процесс создания фонда находится на стадии сбора предложений, а законопроект медленно двигается в Госдуме ко второму чтению.
Родители детей с редкими заболеваниями, чье лечение стоит от 3 до 40 млн рублей в год, очень надеются на новый фонд.
Справится ли фонд?
Сейчас за счет федерального бюджета закупают лекарства для 14 редких заболеваний по программе «14 высокозатратных нозологий». Регионы обязаны обеспечивать дорогостоящими лекарствами пациентов по программе «24 нозологии». Но нередко пациентам приходится добиваться дорогостоящего лечения через суд, поскольку у регионов на него не хватает бюджетных денег.
Ольга Германенко
Так, на лечение одного ребенка со спинальной мышечной атрофией нужно около 47 млн рублей в год.
— На сегодняшний день в стране 1043 пациента со спинальной мышечной атрофией, — говорит директор фонда «Семьи СМА» Ольга Германенко. — И только около 200 человек обеспечены терапией. Детей со СМА в России 817.
В одном субъекте может быть больше 10 пациентов с подобным диагнозом. Это значит, что только на лечение пациентов со СМА регион должен будет потратить около полмиллиарда рублей в год. Такая сумма — это треть, а то и половина всего льготного лекарственного обеспечения субъекта федерации. Властям региона приходится делать выбор, кого лечить, а кого нет. Поэтому в итоге пациентам местные минздравы закупают лекарства либо по предписаниям прокуратуры, либо через суд.
— Но судебные решения часто не исполняются, — объясняет Ольга Германенко. — Судебных решений на один регион, например, пять, а денег нет и лекарств тоже. И даже если один раз закупили, это совершенно не значит, что будут покупать дальше. Каждые четыре месяца нужно покупать лекарство, и мы каждые четыре месяца психуем, будет ли продолжено лечение или нет. Для больных спинальной мышечной атрофией единственное решение — это централизация закупок за счет средств федерального бюджета. В противном случае мы никогда из этого порочного круга не выйдем.
По оценке Минздрава, чтобы обеспечить лекарствами всех пациентов с заболеваниями из перечня-24, надо около 47 млрд рублей. Это втрое больше, чем выделяют регионы сейчас. Всего по двум программам, по данным Всероссийского общества редких и орфанных заболеваний, лечение получают 32 тысячи человек.
Ребенку нужен препарат, а в России его нет
Но существует несколько десятков орфанных болезней, которые ни в одну государственную программу не входят. Для одних в России есть зарегистрированные лекарства, а для других — нет.
Екатерина Захарова
— В России есть лекарства для пациентов с болезнью Помпе, дефицитом лизосомной кислой липазы, гипофосфатазией, — рассказывает Екатерина Захарова, заведующая лабораторией наследственных болезней обмена веществ и лабораторией селективного скрининга Медико-генетического научного центра имени Бочкова. — Целый пул аутовоспалительных заболеваний, иммунодефициты. Всего таких заболеваний около 15.
Также есть дети с орфанными болезнями, которые умирают без помощи, так как необходимые им препараты в России не зарегистрированы. Хотя в мире уже существует эффективное лечение. Это миопатия Дюшенна, нарушения цикла мочевины (дети с этим заболеванием без лечения гибнут в первые месяцы жизни).
Также существуют незарегистрированные, но очень действенные препараты, которые применяются при муковисцидозе и гемофилии. Хотя эти два заболевания входят в федеральную программу, новых лекарств пациенты не получают. Препараты, которые увеличивают продолжительность жизни при муковисцидозе на 26 лет, зарегистрированы в Америке в 2012 году, но до сих пор недоступны российским детям.
— Всего таких заболеваний, лекарства для которых не зарегистрированы, около 20, — объясняет генетик, — это тысячи детей. Но никто не знает точно, сколько.
Никаких регистров по этим заболеваниям не существует. Мы очень надеемся, что создаваемый фонд будет обеспечивать лечение этим категориям пациентов. Предоставлять зарегистрированные препараты и централизованно закупать за границей незарегистрированные. Благодаря централизованным закупкам снизится цена на препараты. Дети, чьи диагнозы не вошли ни в одну государственную программу, очень в этом фонде нуждаются.
Но, с другой стороны, без федеральной помощи останутся те, кто состоят в региональной программе, а лечения от региона добиться не могут. Это тоже неправильно, — заключает Екатерина Захарова.
Кого именно выберет новый фонд для спасения, пока не известно.
Регионы говорят: «Вас же заберут»
Финансироваться за счет фонда будут 19 орфанных заболеваний и еще 29 тяжелых болезней, среди которых есть и онкология, по словам вице-премьера Татьяны Голиковой. Она отдельно оговорила, что спинальная мышечная атрофия войдет в список заболеваний, лечение которых будет обеспечивать фонд. И больным СМА будет выделяться около 36 млрд. То есть половина всех средств фонда. Всего фонд, по словам зама главы правительства, должен будет обеспечивать лечением 25 тысяч детей.
Ирина Мясникова
— На базе Общественной палаты РФ прошло уже четыре тура предложений с участием чиновников Минздрава, Госдумы, Совета Федерации, общественных организаций пациентов, главных специалистов Минздрава и других, кто имеет отношение к данной тематике, — рассказывает Ирина Мясникова, председатель Всероссийского общества орфанных заболеваний. — Нас беспокоит, каким образом этот фонд будет уже наполнен с 1 января. Законопроект не принят, и ничего не определено. Некоторые региональные минздравы на будущий год уже не закладывают бюджет на орфанные заболевания, потому что считают, что теперь обеспечением таких пациентов будет заниматься новый фонд. И в первые месяцы нового года мы можем таким образом вообще остаться без лекарств. А в нашем случае лекарство — это жизнь.
Особенно опасаются родители пациентов со спинальной мышечной атрофией.
— Мы очень боимся реакции регионов, — подтверждает Ольга Германенко. — Мы уже сейчас сталкиваемся с тем, что региональные минздравы говорят: вас же заберут. Они не закладывают бюджеты на СМА на следующий год. Бюджет не будет заложен, и, если вдруг что-то не заработает с 1 января, ряд пациентов столкнется с большими сложностями, связанными с лечением. Мы бы хотели, чтобы регионы сейчас перестраховались и все-таки заложили определенные бюджетные средства на пациентов со спинальной мышечной атрофией, потому что сегодня мы работаем с текущей нормативно-правовой базой.
После 18 лет лечения не будет?
Еще один вопрос, который тревожит пациентские организации — как быть со взрослыми? Орфанные заболевания на всю жизнь. Но получается, что, достигнув 18 лет, человек перестанет получать лечение.
— Мне кажется, важно подчеркнуть, что речь на сегодняшний момент идет о детях, а заболевание прогрессирующее, — поясняет Ольга Германенко. — Прогрессирует оно не только у детей, но и у взрослых. Мне позвонила мама одного ребенка вчера с вопросом: «Моему ребенку 17,5 лет. Даже если этот фонд заработает с 1 января, что это значит для него? Четыре месяца он будет лечиться, если с 1 января, а дальше что?» Я не знаю, если честно, что ответить маме на вопрос. Дети вырастают, становятся взрослыми, и это все равно будет требовать дополнительных решений в дальнейшем.
Вице-премьер говорила о том, что фонд будет осуществлять некий отбор пациентов. И хотелось бы знать, как.
— Мы видим сильное смятение в пациентском сообществе из-за этого слова «отбор», — признается Ольга Германенко.
— О чем идет речь? Мы бы очень хотели получить какие-то пояснения.
Пациентским сообществам кажется немыслимым выбирать, кто из детей с орфанными заболеваниями будет лечиться, а кто нет. Конечно, заболевание прогрессирует по-разному и для кого-то лечение — шанс жить долго и не сесть в инвалидное кресло, а для другого — продлить жизнь, насколько это возможно. Но выбор тут сделать нельзя. Может быть, под словом «отбор» подразумевались пациенты с онкологией и другими тяжелыми заболеваниями. И тут тоже важно понимать четкие критерии отбора. Кто и как будет принимать решение, нужно ли оплатить конкретному ребенку лечение или нет?
Попечители и эксперты
Пациентские сообщества считают, что важен экспертный и общественный контроль за работой нового фонда.
— Должен быть создан попечительский совет при этом фонде, — считает Ирина Мясникова, — куда бы входили, в том числе, пациентские организации. И совет экспертов, который решал бы вопросы, какие пациенты по каким критериям должны будут обеспечиваться за счет средств этого фонда. Это прежде всего медицинское профессиональное сообщество, во вторую очередь — специализированные общественные организации.
— Мы все привыкли не доверять государственным структурам, — говорит Ольга Германенко. — Очень хотелось бы, чтобы работа этой организации, этого фонда исключала механизмы ручного управления, использования связей и так далее, а предоставляла равные возможности и помогала бы пациентам вне зависимости от того, кто кого знает, у кого какие связи, живешь ли ты в крупном городе и знаешь каких-то людей или имеешь возможность обратиться к хорошему врачу, или ты живешь в далекой деревне, и у тебя нет даже интернета. Важно, чтобы права детей на получение медицинской помощи были действительно равными.
До начала работы фонда осталось два месяца. Дети и родители ждут, что их надежды оправдаются.