Одобрен второй препарат для лечения спинальной мышечной атрофии

Как сообщается на сайте компании «Авексис», одобрение получило внутривенное введение препарата для пациентов со всеми типами СМА возрастом до 2 лет.

Для более старших пациентов ведутся исследования, после получения результатов которых будет подана дополнительная заявка на одобрение.

«Теперь в мире 2 лекарства для лечения СМА!!!» – пишет на своей странице в Facebook директор благотворительного фонда «Семьи СМА» Ольга Германенко.

Первый препарат для лечения спинальной мышечной атрофии – спинраза – был одобрен в декабре 2016 года.

Спинальная мышечная атрофия (СМА) – генетическое заболевание, поражающее область нервной системы, отвечающей за контроль движений произвольных (скелетных) мышц. Спинальная мышечная атрофия у детей впервые была описана Верднигом в 1891 году. Вердниг представил описание патоморфологических изменений различных групп мышц, периферических нервов и спинного мозга, отметив симметричную атрофию клеток передних рогов спинного мозга и передних корешков. В 1892 г. Хоффман обосновал нозологическую самостоятельность заболевания. В дальнейшем Вердниг и Хоффман (1893) доказали, что заболевание сопровождается дегенерацией клеток передних рогов спинного мозга.