Препарат «Золгенсма» перестал быть самым дорогим в мире – в США появилось лекарство за $2,8 миллиона

23 августа. ПРАВМИР. Препарат «Золгенсма», предназначенный для лечения СМА (стоит приблизительно 2,1 миллиона долларов за упаковку), перестал быть самым дорогим лекарством в мире.

В США одобрили препарат «Зинтегло», стоимость которого составит 2,8 миллиона, сообщила компания-производитель Bluebird bio.

Лекарство предназначено для лечения бета-талассемии – редкого наследственного заболевания, из-за которого кровяные клетки не могут вырабатывать достаточное количество гемоглобина, что приводит к анемии (малокровию).

В зависимости от мутации, патология может проявляться по-разному: от легкой слабости и бледности до серьезных проблем, когда человеку постоянно нужны переливания донорской крови.

«Зинтегло» работает как классическая генная терапия: у пациента забирают кроветворные клетки костного мозга, обрабатывают их вирусными векторами с нужным геном гемоглобина, а потом возвращают обратно в организм. Технология предполагает, что клетки сразу приживутся, и поэтому достаточно провести процедуру один раз, рассказали представители компании-разработчика

По их словам, 32 из 36 участников клинических испытаний стали полностью независимы от переливаний крови — то есть их кроветворные клетки научились производить достаточно гемоглобина.