Препарат «Золгенсма» зарегистрирован в России

9 декабря. ПРАВМИР. Препарат «Золгенсма», предназначенный для лечения спинальной мышечной атрофии, зарегистрирован в России, сообщила руководитель фонда «Семьи СМА» Ольга Германенко.

В России «Золгенсма» закупают через фонд помощи детям с редкими заболеваниями «Круг добра». 9 декабря экспертный совет фонда расширил возрастные рамки применения препарата для пациентов со СМА.

«Золгенсма» относится к препаратам для генной терапии и считается наиболее дорогим лекарством в мире (одна доза стоит около 120 млн рублей). В отличие от других препаратов от СМА, ее не надо принимать пожизненно — курс лечения состоит из одного приема. Производитель «Золгенсма», компания Novartis, подала заявку на регистрацию препарата в июле 2020 года.

Ранее в России были зарегистрированы еще два препарата для лечения СМА. «Спинраза» (нусинерсен) от Biogen получил регудостоверение в августе 2019 года. В ноябре 2021 года Минздрав выдал швейцарской фармкомпании Roche регистрационное удостоверение на препарат «Эврисди» (международное непатентованное наименование — рисдиплам).

При спинальной мышечной атрофии постепенно утрачиваются моторные функции, ребенок может перестать двигаться и даже дышать.

Фонд «Круг добра» на данный момент обеспечивает лекарствами 1076 детей с диагнозом СМА, в том числе 21 ребенок получил препарат «Золгенсма», сообщается на сайте организации.